快速通道认定，是FDA为了促进治疗严重疾病和解决未满足医疗需求的新药研发而授予在研药物的一种资格认定。获得该认定可以加快对这些药物的审评，以便于患者更快地获得有前景的药物。作为一款候选药物，ABM-1310目前正在针对 BRAF V600E 突变实体瘤进行临床开发和相关人体试验。快速通道认定使 ABM-1310 可能对携带 BRAF V600E 突变胶质母细胞瘤的患者治疗产生重大影响。同时，快速通道资质的获得也进一步体现了璧辰医药为胶质母细胞瘤患者提供这一靶向疗法的承诺：璧辰已经做好准备，将和 FDA密切合作，和研究者以及临床研究中心一起，全力推进研发进程。

“我们非常感谢 FDA 对璧辰旗下新一代BRAF抑制剂 ABM-1310 在帮助脑肿瘤患者方面的肯定。“  璧辰医药首席医学官杨赞东博士说："快速通道资格的获得为璧辰提供了更多与 FDA 互动合作的机会，以确保 ABM-1310 以最高的质量和安全标准迅速开展临床开发。“

同时，璧辰医药感谢我们的团队、合作伙伴和投资者为实现这一里程碑所做出的贡献。我们将不忘初心，专注于为患者开发创新疗法，早日造福广大病患。

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关于璧辰医药

璧辰医药（ABM Therapeutics）是一家临床阶段的新药研发公司。公司聚焦于可突破血脑屏障的小分子药物研发。其在研的小分子靶向抑制剂可高效突破血脑屏障，使药物入脑效率显著提高，有望治疗原发性脑肿瘤和肿瘤脑转移。ABM自成立以来稳健发展，已经在美国和中国设立了运营中心。公司通过自主研发，并积极开展合作，构建了丰富的入脑药物研发管线，大力研发创新抗癌药物和其他入脑小分子药物。

ABM-1310是璧辰医药自主研发的一个口服的, 具有高选择性、高水溶性、以及高血脑屏障渗透性的小分子BRAF抑制剂，在临床前研究的动物模型中已显示出血脑屏障渗透方面的独特优势。此前，ABM-1310已经在美国和中国多家中心开展了针对BRAF V600X突变晚期实体瘤的临床I期研究，显示出了良好的安全性，耐受性和初步抗肿瘤疗效 。部分研究的阶段性数据汇总已在2023 ASCO年会公开发表（https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2023.41.16_suppl.3098）。

目前正在进行的ABM-1310针对恶性脑肿瘤患者的I期临床研究是一项多中心、开放性、 剂量递增和扩展的临床研究(NCT05892653)，旨在探索ABM-1310在BRAF V600X突变复发和耐药的原发性恶性脑肿瘤患者中的药物安全性、耐受性、药代动力学, 以及初步抗肿瘤疗效，为II期临床研究及后续的临床研究确定最佳剂量。本项目组长单位为首都医科大学附属北京天坛医院，主要研究者为李文斌教授。

"原发性脑肿瘤涵盖100多种不同的亚型，肿瘤种携带BRAF V600X基因突变的患者是其中一个常见的群体。尽管近年来原发性恶性脑肿瘤患者的治疗手段取得了进展，但对于复发或耐药患者来说，仍有很大的临床需求未得到满足"，璧辰医药首席执行官陈晨博士说，"目前，ABM-1310正在中美两国开展3项临床研究。璧辰团队会和研究人员以及临床研究中心一起，致力于未被满足的临床需求和患者的临床获益，全力推进ABM-1310的临床开发，以期早日为患者和临床医生提供更加安全有效的治疗选择。"

"由于大多数原发恶性脑肿瘤预后差，现有治疗手段有限，亟待探索新的治疗方法。" ABM首席医学官杨赞东博士说，"基于 ABM-1310的高水溶性、细胞和血脑屏障通透性的独特优势，我们期待ABM-1310将为BRAF V600X 突变阳性的中枢神经系统肿瘤患者提供更好的治疗选择"。

目前，璧辰医药正在进行B+轮融资。公司期待着能从不同层面和维度同国际制药公司、国内外生物制药公司以及证券和基金开展广泛的合作，力争早日造福于全球患者。

圣地亚哥和上海2023年8月2日 /美通社/ -- 璧辰医药（ABM Therapeutics）今日宣布，公司自主研发的小分子BRAF抑制剂ABM-1310已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资质认证，用于治疗BRAF V600突变的脑胶质母细胞瘤（GBM）。

孤儿药资质认证的授予是FDA对那些用于治疗罕见病的药物的重要认可。该认证旨在鼓励和支持对于罕见病患者而言至关重要的药物研发。获得孤儿药认证后，璧辰医药在ABM-1310研发中将获得一系列经济激励措施，从而支持了ABM-1310在治疗GBM的研发，有望使GBM患者尽早获益。

ABM-1310是一种口服药物，具有高选择性、高水溶性和高血脑屏障通透性。它是璧辰医药自主研发的创新药物，用于治疗BRAF V600突变实体肿瘤。ABM-1310已经在美国和中国多家临床中心开展了针对BRAF V600突变晚期实体肿瘤的临床一期试验。该试验的阶段性研究结果已在2023年6月的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公开发表。临床研究显示ABM-1310在包括原发性脑肿瘤（包括GBM和其他脑胶质瘤等）在内的晚期实体肿瘤患者中具有良好的抗癌疗效，且安全性、耐受性良好。专门针对GBM的一期临床试验也正在中国有序展开。

GBM是一种治疗困难的高侵袭性脑肿瘤。由于GBM的复杂性和抗药性，这种疾病的治疗面临着重重挑战。传统的治疗方法如手术切除、放射疗法和化学治疗仍无法完全控制疾病的进展，且药物选择也非常有限，需要更多创新和针对性的治疗方法。

璧辰医药一直致力于创新药物的研发，为患者提供更有效和便捷的治疗选择。ABM-1310获得FDA孤儿药资质认证，是璧辰医药研发史上的又一重要里程碑。公司将继续加大研发力度，为肿瘤患者提供更多创新药物。

MEK是MAPK通路的一部分，该通路在癌症中常常被激活，同时在许多不同实体瘤中升高，包括携带RAS突变的肿瘤。该突变存在于20%的人类肿瘤，以及20%-30%的非小细胞肺癌。ABM-168是ABM自主研发的一种新型小分子MEK抑制剂，具有高选择性、高水溶性、以及高血脑屏障渗透性。它已在多种癌症细胞系和多种异种移植动物模型，特别是脑原位模型中，证明了抗癌功效。

"ABM-168的首例患者给药代表了ABM临床试验的另一个重要里程碑。ABM-168是ABM开发联合疗法的一个重要战略项目"。 ABM Therapeutics创始人兼首席执行官陈晨博士说："选择性MEK抑制剂具有抑制RAF和RAS突变癌细胞系的生长和诱导细胞死亡的能力。与单独使用 BRAF 抑制剂相比，MEK 抑制剂联合 BRAF 抑制剂，不仅更有效且毒性更小，已成为 BRAF 突变黑色素瘤的标准疗法。MEK 抑制剂联合其它抗癌药如KRAS抑制剂或PD-1/PD-L1抗体，也在临床探索中。期待着早期的临床数据将帮助我们找到治疗癌症，特别是癌症脑转移最有效的组合"。

ABM-168美国I期临床试验是一项多中心、开放性、剂量递增和剂量扩展的临床研究，旨在探索ABM-168在晚期实体瘤成人患者中的药物安全性和耐受性、药代动力学以及初步抗肿瘤活性。

"我们很高兴，通过与研究人员和临床研究中心合作，到达了ABM临床研究的又一里程碑"， ABM首席医学官杨赞东博士说，"璧辰医药致力于未被满足的临床需求和患者的临床获益，ABM-168在美国多中心之一的Next Oncology Dallas的首例患者给药，无疑在前行的路上又迈出了坚实的一步。我们会全速推进ABM-168的临床开发，希望早日为患者带来更多、更有效的治疗选择。"

作为一家深耕于可突破血脑屏障的小分子药物研发的生物技术公司，璧辰医药构建了丰富的入脑药物研发管线，已经成为富有特色的抗癌药物和入脑小分子药物的透脑激酶药物发现平台(BPKdd^TM)。公司自主研发的第一个候选药物ABM-1310, 作为新一代BRAF 抑制剂，临床I期试验正在美国和中国多家著名肿瘤治疗中心顺利开展， 并且已经显示出良好的安全性和耐受性。目前，璧辰医药正在进行B+轮融资，期待与国际制药公司、国内外生物制药公司以及证券和基金合作。公司期待着从不同层面和维度开展同国际制药公司和生物医药公司的合作，力争早日造福于全球患者。

ABM-1310是璧辰医药自主开发的创新小分子药物，具有优异的细胞膜渗透性。作为全球一款下一代入脑BRAF抑制剂，目前临床I期试验正在美国顺利开展，初期数据已展现出良好的安全性和积极的信息。即将开启的中国临床I期，是一项开放式、多中心、剂量递增和扩展的研究，旨在探索ABM-1310在BRAF V600突变晚期实体瘤受试者中的安全性、耐受性、药代动力学以及初步抗肿瘤活性，为1b/2期临床研究确定最佳剂量。

对于在中国获得的首个IND批件，璧辰医药的创始人、董事长陈晨博士表示：“首先感谢团队的努力和他们的高效执行力。此次获批，是对团队自主研发能力的再一次认可，是公司发展史上又一个里程碑。很多晚期实体瘤病人死于脑转移这已经是不争的事实，但是目前的治疗方法还非常有限，患者的生存状况仍不容乐观，晚期实体瘤仍存在高度未被满足的临床需求。ABM-1310是一种新型小分子BRAF抑制剂，具有很高的水溶性、细胞和血脑屏障通透性, 有望成为各种原发性脑瘤以及恶性肿瘤脑转移的新一代BRAF抑制剂。我们将积极推进在中国的临床研究，希望早日造福病人。”

作为专注于可突破血脑屏障的新药研发领军企业，璧辰医药拥有丰富的药物研发管线，已经成为极具特色的抗脑癌药物和其他入脑小分子药物的开发平台。公司将进一步开展同医院、制药企业的广泛合作，积极探索有效的治疗方案，快速推进临床研究，为患者提供更多更有效的治疗选择。