作为双方战略合作中的重要一项，会议当天启动了“中国眼谷-九天生物学术交流”系列的首期学术会，来自中国眼谷和九天生物的医学及科研专家汇聚一堂，就“国内眼底病临床诊疗的现状及未被满足的需求”及“基因治疗领域的科研技术新进展”等主题进行了广泛而深入的交流。

此前，九天生物已与温州医科大学附属眼视光医院签署了合作备忘录，双方将在眼科基因治疗领域开展科研创新、临床研究、学术交流、人才培养等全方位战略合作。此次将战略合作拓展至中国眼谷，共建“中国眼谷-九天生物基因治疗转化研究中心”，是双方合作的进一步深化，将有助于共同推动基因治疗在我国眼科领域的研究和应用。

中国眼谷理事会理事长、同时也是我国眼视光学教育与医疗的主要开创者瞿佳教授表示：“基因治疗是生物医药发展的前沿阵地，有望为不同疾病领域，特别是眼科疾病的治疗，带来全新的方向。九天生物是一家致力于创新、拥有国际一流研发队伍和研发水平的基因和细胞治疗公司。与九天生物的合作，代表了中国眼谷在不断汇集全球先进理念和科技创新的道路上又前进了一步。中国眼谷与九天生物合作，将发挥双方特点、优势，做出高度、突破天际，共同探索眼科基因的无限未来。”

这项战略合作，将主要利用九天生物全方位整合的AAV基因治疗研发与生产体系，包括其自主研发具有创新性的病毒载体设计与构建技术以及先进的生产能力，针对遗传性扩张型心肌病 (DCM)开发创新基因疗法。扩张型心肌病是一组进行性发展的严重心血管疾病，迄今缺乏有效的针对性治疗。

根据双方达成的协议，九天生物将与BioMarin合作进行全面的新药研发并将项目推进至新药临床试验申请（IND）阶段。BioMarin在基因治疗、心血管疾病领域的生物学和遗传学方面有深厚的积累，而九天生物在基因治疗领域尤其是新型病毒载体的研发和生产方面具有丰富经验和创新能力。双方将整合各自的优势和能力共同推进合作研究项目，并在协议约定的地域分别进行临床开发。

为支持九天生物对合作项目开展研发，BioMarin将向九天生物支付一笔首付款，其中包括首付金以及BioMarin对九天生物的股权投资。九天生物还将获得预先约定的研发、注册和商业里程碑付款。

BioMarin将有权把该合作中产生的相关研发成果在美国、欧洲及拉丁美洲地区商业化，九天生物将获得亚太地区的商业化权利。此外，九天生物将获得在BioMarin的授权地区未来销售的特许权使用费。

BioMarin集团副总裁、研发部负责人Kevin Eggan 表示：“我们很激动地宣布与九天生物合作。九天生物拥有卓越的AAV基因治疗研发平台，并具有突出的AAV载体构建和设计创新能力，结合我们团队在开发基因治疗领域的专长，我们相信这定将会是一项富有成果的战略合作。”

BioMarin企业及业务发展部副总裁Brinda Balakrishnan表示：“与九天生物合作为治疗遗传性扩张型心肌病共同探索创新解决方案，我们倍感兴奋。此次合作加强了我们在心血管疾病基因治疗领域的领先地位，并把我们的研发合作扩展到亚洲，该地区有大量罹患严重心血管疾病患者的医药需求尚未获得满足。我们期待通过这次的战略合作，为全球患者带来变革性药物。”

九天生物首席科学官侯金钊（Jay Hou）表示：“扩张型心肌病是一种严重的心血管疾病，其因心肌结构或功能异常引发心律失常和心力衰竭，从而导致高发病率和死亡率。研究显示，除其他致病因素外，有众多基因的突变与扩张型心肌病的发展相关。与 BioMarin的团队一起，我们已经确定了多个与扩张型心肌病相关的关键基因。我们非常高兴能与 BioMarin 团队密切合作，利用我们的基因治疗创新研发能力，针对这些新靶点为扩张型心肌病患者开发新的基因疗法。”

九天生物首席执行官蔡克文（Amber Cai）表示：“此次与BioMarin达成全球战略合作，携手进入心血管疾病领域，并充分整合双方在基因治疗方面的经验和能力来开发新药，我们感到十分振奋。为遗传性心血管疾病患者研发创新有效的疗法以满足其医药需求，是我们与 BioMarin团队的共同目标。通过基因治疗技术和手段，研发新型药物治疗严重心血管疾病，这一开拓性方法将有望全面变革该疾病领域的治疗方式，造福全球患者。”