上海2026年6月17日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅動的臨床階段生物科技公司英矽智能（Insilico Medicine，HKEX：3696）今日宣布，公司與衡泰生物 （ Hygtia Therapeutics） 共同開發的ISM8969已達成首個臨床里程碑，在 I 期臨床研究中完成首例人體給藥。ISM8969 是一種具有潛在同類最佳（best-in-class）潛力的口服、可穿透血腦屏障的小分子 NLRP3 炎癥小體抑制劑，擬用于治療慢性神經炎癥及中樞神經系統（CNS）疾病，包括帕金森病。
AI 驅動的 NLRP3 抑制劑 ISM8969 完成 I 期臨床試驗首例受試者給藥
作為 ISM8969 臨床開發中的首項研究，這項單中心、I 期、隨機、雙盲、安慰劑對照研究包含單次遞增劑量和多次遞增劑量隊列，旨在評估口服 ISM8969 在健康受試者以及具有心血管疾病風險的肥胖成年受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效動力學。該 I 期研究在澳大利亞開展，預計將招募 80 名健康受試者以及 20 名具有心血管疾病風險的肥胖成年受試者。
此外，該研究還將采集受試者腦脊液樣本，以評估 ISM8969 進入中樞神經系統的能力，并確定其在靶組織中的藥代動力學和藥效動力學特征。預計本研究所獲得的數據將為后續臨床開發中的劑量選擇提供關鍵依據，并支持其潛在治療相關性的評估。
英矽智能聯合首席執行官兼首席科學官任峰博士表示："將 ISM8969 從 AI 生成的概念分子推進到首例人體給藥是一項重大進展，同時也是我們與 Hygtia Therapeutics 合作取得的首個臨床里程碑。長期以來，開發一種能夠安全穿透血腦屏障的有效 NLRP3 抑制劑一直是行業面臨的挑戰。借助 Chemistry42，我們對分子進行了優化，使其在臨床前展現出具有潛力的療效和良好的滲透性。我們期待在 I 期臨床研究中評估其轉化潛力，并繼續與衡泰生物緊密合作，為全球患者推進創新神經科學療法的開發。"
NLRP3 炎癥小體是人體先天免疫反應中的關鍵組成部分。然而，其過度或慢性激活會導致促炎細胞因子過量產生，進而驅動持續性神經炎癥和細胞損傷，導致致殘性神經退行性疾病不斷進展。通過抑制 NLRP3，ISM8969 旨在調節這種病理性炎癥，從而幫助神經退行性疾病患者維持神經元存活和功能。
在臨床前評估研究中，ISM8969 展現出均衡的成藥性特征，包括良好的體外活性與安全性、優異的體內PK/PD 特征，以及在多個小鼠疾病模型中對炎癥的顯著療效，這些模型涵蓋急性炎癥性疾病和慢性疾病。與其他臨床進展較快但外周限制性的 NLRP3 抑制劑相比，ISM8969 能夠穿透血腦屏障并進入中樞神經系統，因此有望用于治療與神經炎癥相關的疾病。基于這些臨床前數據，英矽智能于 2024 年 12 月將 ISM8969 確定為該項目的臨床前候選化合物。
為加速該候選藥物的全球開發，英矽智能與復星健康資本旗下深圳鵬復基金與復星醫藥的被投企業衡泰生物（Hygtia Therapeutics），達成一項全球獨家戰略共同開發合作。根據協議，雙方各自持有該項目全球權益的 50%，其中英矽智能負責推進 IND 申報及 I 期臨床試驗。隨著項目進展，英矽智能有資格獲得最高 6600 萬美元的首付款及里程碑付款。
作為一家 AI 驅動的生物科技公司，英矽智能正通過其先進的 AI 與自動化平臺重新定義臨床前藥物開發效率，為行業樹立新標準。與傳統早期藥物發現通常需要 2.5 至 4 年時間相比， 英矽智能將項目從立項推進至臨床前候選化合物提名階段平均僅需 12 至 18 個月，且每個項目僅需合成并測試 60 至 200 個分子。自 2021 年以來，公司已提名 31 個 臨床前候選化合物，其中 13 個已獲得 IND 批件。
在不斷拓展其技術在藥物研發和生命科學研究中實際應用的同時，英矽智能也在持續提升其 AI 平臺的性能。依托其訓練平臺積累的豐富經驗和數據，公司提煉出數千項基準測試，并將其整合進 MMAI Gym。作為科學 AI 的"訓練器"和"基準平臺"，MMAI Gym 能夠幫助機構訓練具備領域特定推理能力的模型，并對其在真實世界任務中的表現進行嚴格評估，從而推動邁向"制藥超級智能"的進程。迄今為止，Human Longevity 和 Liquid AI 已與英矽智能達成合作，成為 MMAI Gym 的合作伙伴。
關于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術，加速藥物發現并推動生命科學領域的創新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發的Pharma.AI 平臺和先進的自動化生物學實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學、免疫學、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領域提供創新藥物解決方案。此外，英矽智能持續將Pharma.AI應用拓展到多元化領域，如先進材料、農業、營養產品及獸醫藥物。更多信息，請訪問網站www.insilico.com
關于衡泰生物
衡泰生物是一家聚焦自身免疫及相關領域的創新生物技術企業，致力于在全球范圍內引進和開發具有"同類最佳"潛力的創新管線，并通過高效的轉化和臨床開發能力，為患者提供突破性治療方案。
