杭州2022年3月30日 /美通社/ -- 近日，嘉晨西海生物技術(shù)有限公司(Immorna)，一家高速發(fā)展的專注于mRNA治療藥物和預防性疫苗開發(fā)的國際化生物技術(shù)公司，宣布其自主研發(fā)的JCXH-211已獲批美國食品和藥物管理局 (FDA)新藥臨床試驗 (IND)批件。JCXH-211是一種基于自復制 mRNA的編碼人白細胞介素-12（hIL-12）的新型藥物。JCXH-211是全球首款表達細胞因子的自復制mRNA 用于晚期實體腫瘤治療, 也是國內(nèi)mRNA 生物技術(shù)公司首次獲得美國FDA的IND批件，代表了國內(nèi)mRNA藥物或疫苗的首次成功出海西方主要國家。
嘉晨西海將在美國著名的MD Anderson 癌癥研究中心等數(shù)個臨床中心迅速啟動JCXH-211的臨床I期試驗。該研究的主要目的是評估 JCXH-211在癌癥患者中的安全性、耐受性和初步療效，并確定JCXH-211的推薦給藥劑量和方案。公司全球首席醫(yī)學官Dr. NgocDiep Le, MD PhD及其領(lǐng)導的臨床團隊，將確保此項臨床試驗的順利開展。
JCXH-211是一款具有差異化優(yōu)勢的自復制型mRNA產(chǎn)品，可在體內(nèi)長效表達IL-12，潛在適用于多種實體瘤的治療。結(jié)合嘉晨西海自主開發(fā)的脂質(zhì)納米顆粒遞送載體及特有的自復制mRNA技術(shù)平臺，JCXH-211在臨床前研究的多個小鼠和 PDX 疾病模型中都表現(xiàn)出了優(yōu)異的腫瘤清除效力，優(yōu)于采用傳統(tǒng)非復制mRNA的類似研究藥物。數(shù)據(jù)顯示，JCXH-211在小鼠模型中能有效殺傷腫瘤細胞，消除遠端瘤，并預防腫瘤復發(fā)。這一優(yōu)異的腫瘤清除效果來源于RNA 復制子（RNA replicon）引發(fā)的強烈的抗病毒免疫反應以及 IL-12 激活的強效抗腫瘤免疫反應。在安全性方面，依托嘉晨西海優(yōu)化設計的自復制RNA構(gòu)建以及成熟的CMC 工藝平臺，JCXH-211在綜合 GLP 毒理學研究中顯示出了近乎完美的安全性。
IL-12 是一種天然存在的細胞因子，在機體對癌癥的免疫抑制過程中起著關(guān)鍵作用。盡管在多項臨床前研究中IL-12始終顯示出有效的抗腫瘤活性，但在人體可耐受劑量下，重組IL-12蛋白在臨床試驗中無法顯示其應有的治療效果。嘉晨西海通過使用其自復制mRNA平臺技術(shù)完美解決了IL-12在體內(nèi)緩釋、長效表達的難點。
“IL-12在機體抗腫瘤免疫反應過程中起著至關(guān)重要的作用, ” 嘉晨西海全球首席醫(yī)學官Dr. NgocDiep Le, MD PhD 說, “很高興嘉晨西海可以獲得 FDA 的IND批件并啟動 JCXH-211 的首次臨床試驗。JCXH-211是一種全新型的First-in-Class自復制 mRNA腫瘤治療藥物。我們期待與研究人員和患者合作，使急需新的有效療法晚期腫瘤患者獲益。”
嘉晨西海聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 王子豪博士
嘉晨西海的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官王子豪博士說，“這一創(chuàng)新藥物的IND獲批標志著嘉晨西海已經(jīng)過渡成為一個處于臨床試驗階段的生物技術(shù)公司。自成立以來，嘉晨西海建立了強大的生產(chǎn)線，可以高效、一致性的生產(chǎn)高質(zhì)量的自復制及傳統(tǒng)非復制mRNA。與此同時，嘉晨西海開發(fā)了一系列自主知識產(chǎn)權(quán)的mRNA 遞送載體，其中包括真正意義的熱穩(wěn)定遞送載體等。值得指出的是，美國FDA對于JCXH-211最終申報材料中的藥理、毒理和CMC部分沒有提出任何異議，這充分表明了FDA對我們的 mRNA 平臺技術(shù)的認可。依托此平臺，嘉晨西海會在不久的將來把更多的可潛在挽救生命的藥物和疫苗推進到臨床試驗階段，以應對那些尚未被滿足的臨床需求。Our RNA encodes innovation！”
