靶向破局，優時比重癥肌無力創新藥優迪革?中國上市

海口 2025年5月26日 /美通社/ -- 每天清晨，世間萬物從沉睡中蘇醒，但對于重癥肌無力（MG）患者來說，最簡單不過的睜眼動作卻成了一場艱難的"戰斗"。在我國，重癥肌無力年發病率為0.68/10萬^[1]，其中約85%患者屬于全身型（gMG）^[2]。在傳統的治療道路上，一些患者只能在"無藥可用"的絕望與"用藥風險"的恐懼之間徘徊。

然而，醫學創新正悄然改寫治療格局。2025年5月24日，"重癥肌無力精準診療創新國際研討會"在海口舉辦。論壇期間，我國重癥肌無力治療領域迎來了新進展——全球創新生物制藥公司優時比（UCB）自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優迪革^®）宣布正式在國內上市。

作為全球首個且目前中國唯一*獲批可同時覆蓋乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性和肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性兩類患者的優選生物制劑，為成人全身型重癥肌無力患者（gMG）帶來了更多希望與治療選擇。

破局新生：從治療困境到靶向突破

重癥肌無力是一種自身免疫性神經肌肉傳遞障礙的罕見疾病，患者會出現肌肉無力，尤其是眼外肌最容易受累，這種肌無力的現象會從一組肌群逐漸累及其他的肌群，導致出現一些影響患者日常生活的軀體癥狀，如構音障礙、吞咽困難、抬臂梳頭、上樓梯困難等。部分患者最嚴重時累及呼吸肌，引起周圍性呼吸衰竭，危及生命。而在AChR抗體陽性和MuSK抗體陽性這兩種主要亞型中，MuSK抗體陽性患者往往臨床表現更重，存在更高的危急重癥風險。

中山大學附屬第三醫院神經內科主任醫師胡學強教授介紹，重癥肌無力是一種與人類伴行很久的疾病，20世紀30年代醫療主要解決患者生死問題。隨著有創、無創呼吸機技術以及膽堿酯酶抑制劑的出現，病死率顯著下降。之后，不斷有創新的手段幫助逐步解決患者部分神經系統功能損傷的問題、功能恢復不全的問題，并幫助患者恢復社會工作能力。而當前，重癥肌無力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的癥狀控制、恢復生活質量及藥物價格合理。

北京醫院國家老年醫學中心神經科主任醫師殷劍教授表示，目前抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無力治療的兩大核心靶點。羅澤利昔珠單抗注射液作為FcRn拮抗劑，是目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4開發的創新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，可以用于AChR 抗體陽性或 MuSK 抗體陽性患者的治療，改善患者臨床癥狀與預后，幫助患者恢復生活質量，回歸正常生活。并且，羅澤利昔珠單抗注射液皮下注射方便，自我注射治療患者總 IgG 水平能夠快速、穩定下降，我們很高興看到羅澤利昔珠單抗注射液在國內上市，標志著患者又多了一種治療選擇。

革新突破：多維優勢重塑治療格局

羅澤利昔珠單抗于2025年3月31日在中國獲批，與常規治療藥物聯合用于治療AChR或MuSK抗體陽性的成人gMG患者。

在治療效果上，治療第一周總IgG水平降低50%，患者癥狀可迅速緩解。至第6周，MG日常生活活動能力量表(MG-ADL)評分較基線顯著降低3.4分，72%患者下降幅度達到或超過2分^[3]。

長期來看，單個治療周期具有持續療效，可實現長間隔給藥。所有接受治療的患者（不論隨訪時間），平均每年接受2.9個周期治療，平均每年接受16.0次輸注^[4]。同時，其安全性良好，不良事件發生率與安慰劑相當。

此外，羅澤利昔珠單抗采用皮下注射方式，操作簡便，50公斤以下患者單次治療僅需約6分鐘即可完成**。

優時比中國總經理馬雅君表示："優時比是全球首家也是目前唯一一家在重癥肌無力領域推出涵蓋兩種靶點機制創新療法的企業，滿足臨床尚未被滿足的多樣化需求。作為深耕中國近三十年的全球創新生物制藥公司，我們始終致力于將國際前沿成果惠及中國患者。優迪革^®在華上市，標志著gMG治療進入新階段。未來，我們將繼續以科學創新為驅動，攜手各方，共同推動中國罕見病診療不斷邁向新高度，為患者提供更多治療選擇。"

審批編號：CN-RZ-2500048