偉立瑞?在華獲批用于治療成人全身型重癥肌無力(gMG)患者

長效C5補體抑制劑通過每八周一次的給藥方式，可改善患者的生活質量，幫助減輕治療負擔

偉立瑞^®首次在華獲批，助力全球罕見病患者提升創新藥物可及? 

上海2025年4月22日 /美通社/ -- 長效C5補體抑制劑偉立瑞^®（英文商品名：Ultomiris^®，通用名：瑞利珠單抗注射液）在中國正式獲批與常規治療藥物聯合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）患者^[1]。

此次國家藥品監督管理局（NMPA）的批準是基于CHAMPION-MG III期研究的積極結果，該結果已發表于《新英格蘭醫學雜志-循證醫學子刊》(NEJM Evidence)。研究顯示，瑞利珠單抗在主要療效終點即第26周重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分較基線改善方面優于安慰劑^[2]。MG-ADL是一個患者自評量表，用于評估患者進行日常活動能力。此外，經開放標簽擴展期研究的長期隨訪，瑞利珠單抗的臨床獲益持續至60周。該研究還觀察到，與安慰劑相比，經瑞利珠單抗治療的每百名患者每年的疾病加重發生率減少了71.1%^[3]。

經美國神經病學學會（AAN）公布，并在《歐洲神經學雜志》發表的CHAMPION-MG III期試驗最終研究結果表明，瑞利珠單抗對重癥肌無力（MG）癥狀?具有臨床意義的改善?可維持長達164周?^[4]。

gMG是一種罕見的、有致殘性的慢性自身免疫性神經肌肉疾病，可導致肌肉功能喪失和嚴重衰弱^[5]。中國已確診的gMG患者約有113,000人^[6]。

歐洲科學院院士(MAE)，天津醫科大學總醫院神經科、北京天壇醫院神經免疫科主任施福東教授表示："gMG嚴重影響患者，需要盡早啟動并長期維持治療。CHAMPION-MG研究的患者自評報告和醫生提供的報告均顯示瑞利珠單抗展現出快速且持續的改善。每八周一次的給藥方式有可能成為更便捷的治療選擇。"

阿斯利康全球高級副總裁、全球研發中國負責人何靜博士表示："我們很高興能為中國患者帶來長效C5補體抑制劑，CHAMPION-MG研究結果充分顯示了瑞利珠單抗為gMG患者帶來的臨床獲益以及便捷性。未來，我們將繼續發揮阿斯利康強大的研發優勢，加強外部合作，帶來更多具有突破意義的創新療法造福罕見病患者。"

阿斯利康中國副總裁，罕見病事業部負責人胡軼清表示："本次獲批標志著中國gMG治療領域取得重大突破，進一步踐行了我們讓科學創新成果惠及全球患者的使命。作為長效C5補體抑制劑，瑞利珠單抗已在全球范圍內幫助gMG患者改善肌肉功能，降低疾病加重的風險，提升長期生活質量。我們非常自豪能引入這款突破性療法，為中國患者帶來全球領先的治療選擇。"

在CHAMPION-MG臨床研究中，瑞利珠單抗的安全性與安慰劑相當，其長期觀察到的結果與III期研究結果一致。接受瑞利珠單抗治療的患者中最常見的不良反應是惡心、頭痛和腹瀉。

目前，瑞利珠單抗已在美國、歐盟、日本等國家和地區獲批用于治療抗AChR抗體陽性的gMG成人患者，并在全球多個國家和地區獲批多項適應癥。

關于全身型重癥肌無力

全身型重癥肌無力（generalized myasthenia gravis, gMG）是一種罕見的自身免疫性疾病，主要表現為肌肉功能喪失、骨骼肌波動性無力及嚴重衰弱^[6]。

80% gMG患者為乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性，這意味著他們會產生特異性抗體（抗AChR），這些抗體會結合到神經肌肉接點（NMJ）的信號受體，即神經細胞和它們控制的肌肉之間的連接點。這種結合激活了補體系統，該系統是身體對抗感染的防御機制的關鍵，從而引發免疫系統對 NMJ的攻擊。這將導致炎癥反應并破壞大腦與肌肉之間的正常通信^[7],[8],[9]。 

gMG在任何年齡段均可發病，女性多發于40歲前，男性多發于60歲后^[10]。初期癥狀可能包括言語模糊、復視、眼瞼下垂和平衡缺失；這些癥狀或伴隨疾病進展加劇為吞咽障礙、窒息、極度疲勞和呼吸衰竭^{[11], [12]}。

關于CHAMPION-MG研究

CHAMPION-MG研究是一項為期26周的III期、隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究，旨在評估瑞利珠單抗在治療成人全身型重癥肌無力（gMG）中的安全性和有效性。該研究在北美、歐洲、亞太地區和日本共招募了175例患者。受試者至少在篩選訪視前六個月被確診為重癥肌無力，血清學呈抗乙酰膽堿受體抗體陽性，重癥肌無力日常生活活動（MG-ADL）評分至少為6分，且符合美國重癥肌無力基金會臨床分型II至IV型。在隨機對照期間，除少數例外情況外，患者可繼續接受穩定劑量的標準藥物治療^[13]。

在該研究中，患者按1:1的比例隨機接受瑞利珠單抗或安慰劑，共治療26周。患者于第1天接受基于體重的單次誘導劑量給藥，隨后從第15天開始，每8周接受一次基于體重的常規維持劑量給藥。該研究的主要終點為第26周時MG-ADL評分較基線的變化，同時也有多個次要終點，以衡量疾病相關指標和生活質量指標的改善情況^[13]。

僅完成隨機對照階段的患者方可繼續進入開放標簽擴展階段，以評估瑞利珠單抗的安全性和有效性。

關于偉立瑞^® 

作為長效C5補體抑制劑，偉立瑞^®（瑞利珠單抗）可即時、完全且持續抑制補體活化。該藥物通過靶向抑制免疫系統中末端補體C5的激活來發揮作用。當補體系統被異常激活時，其過度反應會導致機體攻擊自身健康細胞。成人患者需先接受誘導劑量給藥，隨后每8周靜脈輸注一次；兒童患者則根據體重調整給藥頻率，每4周或8周輸注一次。

瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家及地區獲批用于治療特定的陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的成人及兒童患者。

瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家或地區獲批用于治療特定的非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）成人及兒童患者。

瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家或地區獲批用于治療特定的全身型重癥肌無力（gMG）成人患者。

此外，瑞利珠單抗在美國、歐盟、日本和其他國家或地區獲批用于治療特定的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人患者。

作為廣泛開發計劃的一部分，瑞利珠單抗也正被評估用于治療其他適應癥。

關于瑞頌制藥

作為阿斯利康罕見病業務子公司，瑞頌制藥致力于為罕見病患者及其家庭研發并提供改變生命的藥物。三十多年前，瑞頌制藥首次引領將補體系統的復雜生物學轉化為變革性藥物，并在具有重大未滿足需求的疾病領域，持續開展豐富的研發創新。依托阿斯利康的全球資源，瑞頌制藥不斷擴展業務版圖，為全球更多罕見病患者提供服務。瑞頌制藥的總部位于美國波士頓。

關于阿斯利康

阿斯利康（LSE/STO/Nasdaq: AZN）是一家科學至上的全球生物制藥企業，專注于研發、生產及營銷處方類藥品，重點關注腫瘤、罕見病以及包括心血管腎臟及代謝、呼吸及免疫在內的生物制藥等領域。阿斯利康全球總部位于英國劍橋，業務遍布超過125個國家，創新藥物惠及全球數百萬患者。更多信息，請訪問www.astrazeneca.com。

聲明：本文涉及未在中國獲批的產品或者適應癥，阿斯利康不推薦任何未被批準的藥品使用。