上海2019年12月11日 /美通社/ -- 美國東部時間2019年12月9日從事CAR-T細胞和抗體藥物研發的科濟生物（CARsgen Therapeutics）今日宣布，在美國奧蘭多舉行的第61屆美國血液學會（ASH）年會報告了全人抗CAR-BCMA T細胞（CT053）治療復發/難治多發性骨髓瘤安全性和有效性的最新臨床研究結果。
試驗研究者金潔教授代表浙江大學附屬第一醫院、溫州醫科大學附屬第一醫院、上海交通大學附屬新華醫院三個研究中心在本次ASH年會上發布了題為“Safety and Efficacy of CT053 (Fully-human Anti-BCMA CAR T Cells) in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: a Phase 1 Trial”的研究結果。在2018年12月第60屆ASH年會上，研究團隊首次報告了該臨床試驗結果而備受矚目；2019年9月，在第17屆國際多發性骨髓瘤研討會（IMW）上，研究團隊報告了該研究結果的更新。本次報告是該研究的進一步的數據更新。
三個研究中心的研究結果顯示：截止2019年9月30日，共有24例復發/難治多發性骨髓瘤受試者接受單劑CT053輸注，24例受試者中位年齡60歲，既往接受抗骨髓瘤治療方案為5種（2 - 11種）； ECOG評分0 - 1分16例（66.7%），ECOG評分2 - 3分8例（33.3%）；10例（41.7%）合并髓外病變；ISS III期有9例（37.5%）。24例受試者接受單次CT053細胞輸注劑量范圍為0.5 - 1.8x108，其中21例細胞輸注劑量為1.5 x108。所有受試者細胞一次制備成功。
本次ASH報告更新的主要內容為療效數據。截止2019年9月30日，24例受試者輸注后觀察期為26-716天（中位441天），受試者最早在CT053輸注后2-4周后就可能達到部分緩解及以上療效，總緩解率（ORR）達到87.5% (21/24)，完全緩解（CR/sCR）的比例為79.2% (19/24)。中位無進展生存期為16.6個月 (95% CI 10.1-18.8)。
安全性和細胞代謝動力學數據和之前報道一致。24例受試者中，≥3級治療相關的不良事件主要為預期的血液學毒性。有15例（62.50%）受試者在研究過程中發生了CRS（細胞因子釋放綜合癥），其中12例為2級，3例為1級。僅1例發生了3級神經系統毒性。所有受試者在接受CT053單次注射后1-7天均在外周血檢測到CAR T細胞擴增，CAR T細胞輸注后7-21天可達到擴增高峰，CAR T細胞在體內可持續中位172（21-341）天。
科濟生物CEO兼CSO李宗海博士評論道：“復發和難治的多發性骨髓瘤有很迫切的醫學需求， CT053 CAR-BCMA T細胞在經過多線治療的患者顯示出良好的安全性和顯著的有效性，完全緩解率接近80%，中位無進展生存期已達到16.6個月。這次ASH的報告是我們在細胞治療領域取得激動人心的成果的延續。特別感謝浙江大學附屬第一醫院、溫州醫科大學附屬第一醫院和上海交通大學附屬新華醫院研究團隊的辛勤付出，感謝所有患者和家屬的信任。科濟生物開發的CT053全人抗BCMA-CAR T細胞產品已先后在中國、美國和加拿大獲得新藥臨床試驗批準，并被美國藥監局（FDA）授予‘孤兒藥’資格以及‘再生醫學先進療法(RMAT)’；也已被歐洲藥管局（EMA）納入‘優先藥物（PRIME）計劃’。目前中國的注冊臨床試驗已在北京朝陽醫院、蘇州大學附一醫院開展，后續將在10多家中心陸續啟動；美國和加拿大的注冊臨床研究也已開始。我們期待CT053能早日上市，為難治/復發多發性骨髓瘤患者帶去長期完全緩解的希望。”
關于多發性骨髓瘤和BCMA CAR-T
多發性骨髓瘤(multiple myeloma, MM) 是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對于復發/難治 MM（R/R MM），盡管近年來新的治療方法或藥物改善了療效和生存，但尚難以治愈。B細胞成熟抗原（BCMA）靶向的嵌合抗原受體基因工程修飾的T細胞，被認為是一種有望治愈多發性骨髓瘤的新手段。
關于科濟生物
科濟生物醫藥（上海）有限公司，是一家致力于開發創新型CAR-T細胞、抗體等腫瘤免疫治療藥物的企業，旨在為腫瘤患者提供治療甚至治愈藥物。公司已經開發了多個CAR-T細胞候選藥物，目前正在與國內外著名的醫院合作開展臨床試驗，以期為胃癌、肝癌、胰腺癌等廣大惡性腫瘤患者提供幫助。
了解更多信息，請訪問公司網站 http://www.carsgen.com/
