科學探索，護罕未來
上海2022年11月8日 /美通社/ -- 第五屆中國國際進口博覽會上，輝瑞罕見病以"科學致勝 為愛護罕"為主題再赴"進博之約"， 充分展示了輝瑞深耕罕見病領域、為中國罕見病診療帶來創新改變的決心。輝瑞與中國心血管健康聯盟啟動戰略合作。雙方將共同開啟"心衰特殊病因中國模式建設項目"，通過對中國心衰特殊病因的探索，展開對我國轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)診療現狀的規律總結與思考，促進全面提升臨床醫生認知水平，助力心衰對因診療，推動以ATTR-CM為代表的心衰特殊病因的中國模式診療體系建設。
第五屆進博會現場，心衰特殊病因中國模式建設項目正式啟動 （從左到右依次是： 輝瑞全球生物制藥商業集團中國區罕見病事業部ATTR治療領域團隊代理負責人潘慧，輝瑞全球生物制藥商業集團中國區首席醫學事務官、副總裁曹峻洋博士，輝瑞全球生物制藥商業集團中國區副總裁、市場準入負責人錢云，復旦大學附屬中山醫院心內科副主任周京敏教授，輝瑞全球生物制藥商業集團中國區罕見病事業部總經理宋發賢，輝瑞中國溝通部負責人郭錦）
中國心血管健康聯盟副主席、蘇州工業園區心血管健康研究院院長、北京大學第一醫院霍勇教授，中國心衰中心聯盟主席、北京醫院心臟中心主任楊杰孚教授，中國心血管健康聯盟執行秘書長曾文明，復旦大學附屬中山醫院心內科副主任周京敏教授，輝瑞全球生物制藥商業集團中國區總裁彭振科，輝瑞全球生物制藥商業集團中國區罕見病事業部總經理宋發賢等通過線上線下相結合的方式出席大會，共同見證"心衰特殊病因中國模式建設項目"的正式啟動，分享我國心衰特殊病因診療發展的寶貴經驗。
輝瑞全球生物制藥商業集團中國區總裁彭振科表示："罕見病是輝瑞長期關注并不斷投入的領域，在‘科學致勝 為愛護罕'理念的指引下，輝瑞充分發揮深厚積淀和卓越見識，積極探索打通罕見病診療全鏈路環節，引領行業發展。通過與中國心血管健康聯盟的戰略合作，雙方將以實際行動推動罕見病單病種診療突破，造福更多國內ATTR-CM患者，為提升整體心衰診療水平，降低心血管死亡事件做出貢獻。"
輝瑞全球生物制藥商業集團中國區總裁彭振科
強強聯手 助力心衰特殊病因中國模式建設
心衰是各種心臟疾病的嚴重表現或晚期階段，隨著醫療水平的提升，心臟疾病患者的生存期得以延長，也導致我國心衰患病率呈持續升高的趨勢。相關數據顯示，我國心血管疾病患者共有3.3億，心衰患者高達890萬[1]。而ATTR-CM作為一種罕見的、進行性的浸潤性心肌病，其癥狀與臨床中常見的心衰癥狀非常相似[2]。
霍勇教授表示："心力衰竭被認為是二十一世紀心血管領域的重大公共衛生挑戰。近年來，我國心衰診療獲得長足進展，但仍有相當一部分患者，他們受困于ATTR-CM等臨床特異性不明顯的特殊病因，多次輾轉于多家醫院、多個科室，苦不堪言。建設心衰特殊病因的中國模式，探究心衰不同病因，針對性加以干預，同時，提升下級醫院對ATTR-CM等心衰特殊病因的精準鑒別能力，打通‘篩-診-治'全鏈路的閉環，進一步提升整體心衰診治水平，很有必要。 "
隨著人口老齡化加劇，我國高齡人群的心衰年發病率處于持續增長趨勢。楊杰孚教授強調："在面對心衰患者時，要積極運用多學科協同、數字化工具輔助檢查等手段，加強對于我國老年人心衰病因，尤其是ATTR-CM等心衰特殊病因的精準篩查，這對心衰患者的診斷、臨床評估、用藥策略、預后判斷有著重要作用。"
因此，輝瑞攜手中國心血管健康聯盟共同發起此次合作。曾文明指出："中國心血管健康聯盟是中國心血管防治戰線的前哨。此次和輝瑞并肩合作，合力建設心衰特殊病因中國模式建設的同時，也將提升我國心衰對因診斷精準度，為更多中國心衰特殊病因，尤其是ATTR-CM患者帶來持續化、規范化的治療獲益。"
早診早篩 精準診斷ATTR-CM等心衰特殊病因
為了加強落實包括ATTR-CM在內的心衰疾病的預防篩查、轉診直通等診療路徑，提高醫療服務的標準化和均質化，心衰特殊病因中國模式建設項目重點聚焦前端篩查環節，通過對因治療提升心衰診療率，同時強化對患者后續診治的系統性判斷。
"我國心衰患病人數持續升高，且心衰患者的病因復雜，如何在前端精準識別心衰成因并采取對因治療方案，是我國心衰診療如今面臨的一大挑戰。"周京敏教授表示，"ATTR-CM作為潛在心衰病因的一種，目前已有對因治療方案，這是我國心衰患者的福音。在心衰患者群體，尤其是老年人群中，開展ATTR-CM針對性篩查，提高診療效率，不僅將提升ATTR-CM患者的精準治療，也將對推動心衰特殊病因的中國模式建設將起到關鍵作用。"
近年來，輝瑞與中國心血管健康聯盟保持著長期合作關系，在諸多方面取得一系列顯著成果，如：提升心衰臨床診療質量與對因診斷規范，建立心衰質控標準，提升心衰患者管理及診療水平均質化，助力心血管專科及多學科綜合診療（MDT）能力建設，提高臨床醫生對心衰患者的管理水平。
"輝瑞始終在罕見病領域不斷開拓，以解決更多中國患者尚未滿足的需求。作為非常典型的罕見病診療創新路徑，ATTR-CM需要打通診斷，治療，管理以及雙向轉診罕見病診療鏈路多環節，分級診療等形成全鏈路閉環，從而推動罕見病精準、規范化診療。" 輝瑞全球生物制藥商業集團中國區罕見病事業部總經理宋發賢強調，"輝瑞堅定 ‘讓每一位罕見病患者重啟新生'的承諾，精準找到罕見病患者痛點，聚力打通診療路徑"堵點" ，針對性解決問題難點，積極探索并搭建罕見病單病種診療體系，推動區域‘醫聯體'的建立，提升ATTR-CM等心衰特殊病因患者診療的有效性、便捷性，加速實現患者早篩、早診、早治，助推‘健康中國2030'心血管疾病防治目標的實現。"
[1]國家心血管病中心《中國心血管病健康和疾病報告2021》
[2] 中華醫學會心血管病學分會心力衰竭學組,中華心血管病雜志編輯委員會. 轉甲狀腺素蛋白心臟淀粉樣變診斷與治療中國專家共識[J]. 中華心血管病雜志,2021,04:324-332.
