——Vorasidenib落地華西樂城醫(yī)院并啟動籌備真實世界研究
海南博鰲2024年11月24日 /美通社/ -- 由四川大學華西樂城醫(yī)院、海南樂城真實世界研究院主辦、施維雅中國支持的"Vorasidenib華西樂城醫(yī)院落地啟動暨籌備真實世界研究會"在華西樂城醫(yī)院舉行，宣布華西樂城醫(yī)院順利引進Vorasidenib并已用于服務中國患者就診。這意味著中國患者能夠全球同步受益于這一全球首款IDH1 和IDH2雙靶點抑制劑Vorasidenib。 這次活動標志著Vorasidenib在獲批上市前，作為臨床急需的進口藥品準予先試先行，正式落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱"樂城先行區(qū)"），用于治療IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤。同時，這也是Vorasidenib的"亞洲首用"，且先于歐洲開出處方服務于患者。
作為全球首款IDH1 和IDH2雙靶點抑制劑，Vorasidenib是近20年來IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療領域的首個創(chuàng)新靶向藥物。繼2024年8月6日在美國獲批上市后，Vorasidenib分別在加拿大、澳大利亞、以色列、瑞士、阿聯(lián)酋獲批上市。目前，該款藥物已經(jīng)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局核準開展臨床三期研究，為正式注冊準備中。本次落地博鰲樂城，得益于樂城先行區(qū)"先行先試"特許政策，即加速引進已在境外上市，但未在中國批準注冊上市的藥品，讓國人不出國門，就能享受國際前沿醫(yī)療服務，為患者贏得治療時間。
在此次會議上，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委書記、局長賈寧、海南省藥品監(jiān)督管理局黨組成員、副局長黎運達，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局黨委書記、局長范斌，海南樂城真實世界研究院副院長姚晨蒞臨現(xiàn)場，四川大學華西樂城醫(yī)院劉毅院長，四川大學華西醫(yī)院、四川大學華西樂城醫(yī)院劉艷輝教授，澳大利亞Alfred Health神經(jīng)腫瘤學負責人Lucy GATELY博士，遞愛之家創(chuàng)始人孫文軍，施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ等共同出席活動。
Vorasidenib四川大學華西樂城醫(yī)院落地儀式
Vorasidenib突破瓶頸，為患者帶來創(chuàng)新治療方式
腦膠質(zhì)瘤由中樞神經(jīng)系統(tǒng)內(nèi)的膠質(zhì)細胞或前體細胞生成的腫瘤，是顱內(nèi)最常見的原發(fā)性惡性腫瘤，同時也是中樞神經(jīng)系統(tǒng)最常見的腫瘤。由于膠質(zhì)瘤的發(fā)病、進展及治療副作用都可能涉及腦部功能區(qū)，因此患者往往面臨致死率高、致殘率高、復發(fā)率高的困境，疾病負擔沉重[1]。
在目前針對膠質(zhì)瘤有限的治療方式中，外科手術無法完全切除腫瘤，放化療則可能對患者身體或多個領域的神經(jīng)認知功能產(chǎn)生長期嚴重副作用。即使采用手術切除、同步放化療和輔助化療的綜合治療，仍有90%以上的膠質(zhì)瘤患者出現(xiàn)復發(fā)和進展[2]。
盡管膠質(zhì)瘤的發(fā)病機制尚不明確，但是已確定IDH突變是膠質(zhì)瘤的重要致病基因，并且在膠質(zhì)瘤的發(fā)生和發(fā)展中起著至關重要的作用。作為全球首款IDH1 和IDH2雙靶點抑制劑，Vorasidenib是近20年來IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療領域的首個創(chuàng)新靶向藥物，為攜帶IDH1和IDH2突變的膠質(zhì)瘤患者帶來顯著獲益，并且填補了目前IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤治療方式的空白。
Vorasidenib于2024年8月6日在美國獲批上市，隨后在加拿大、澳大利亞、以色列、瑞士、阿聯(lián)酋獲批上市，用于攜帶IDH1和IDH2突變的2級星形細胞瘤或少突神經(jīng)膠質(zhì)瘤的12歲及以上成人和兒童患者的手術（包括活檢、次全切除術或全切除術）后治療。此前，Vorasidenib已經(jīng)獲得FDA授予的優(yōu)先審評資格、快速通道認定、突破性治療認定以及孤兒藥認定[3]，以促進和加快對重大疾病的藥物研發(fā)、解決尚未滿足的醫(yī)療需求。然而，中國目前尚無獲批用于治療IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤的靶向藥物。
四川大學華西醫(yī)院、四川大學華西樂城醫(yī)院劉艷輝教授介紹臨床治療新進展
四川大學華西醫(yī)院、四川大學華西樂城醫(yī)院劉艷輝教授介紹："目前我國的膠質(zhì)瘤的5年病死率位列所有惡性腫瘤第三位，對于膠質(zhì)瘤在手術、病理及分子特征等領域的認知仍需不斷精進。針對不同病理類型、不同分子特征的膠質(zhì)瘤，膠質(zhì)瘤領域同道們也在積極探索精準化、個體化治療。前沿創(chuàng)新藥物的加速研發(fā)與使用，進一步為膠質(zhì)瘤的精準治療與全程管理提供了新的方案。期待以此為開端，Vorasidenib能夠為國內(nèi)膠質(zhì)瘤患者帶來更多希望，突破現(xiàn)有治療瓶頸，整體提升國內(nèi)膠質(zhì)瘤治療的效果與預后，造福患者與家庭。"
施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ表示將以創(chuàng)新和精準服務中國患者可及
施維雅中國總經(jīng)理Manuel RUIZ表示："對于Vorasidenib能夠為患者帶來的治療突破，我們非常驕傲。施維雅始終以患者治療亟需為首要關切，支持臨床專業(yè)人士共同為提升患者治療效果與生存質(zhì)量是我們不斷投入研發(fā)、探索創(chuàng)新療法的目標和動力。"Manuel RUIZ強調(diào)："Vorasidenib成功落地博鰲樂城讓我們更加堅信，每一位患者都應該擁有接受世界前沿治療藥物的渠道和選擇，而施維雅篤定在中國將這個愿景變?yōu)楝F(xiàn)實。"
以"先行先試"助力患者可及
海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局黨委書記、局長賈寧介紹："樂城先行區(qū)始終秉承‘以人民健康為中心'的初心，借助‘先行先試'特許政策，讓眾多患者實現(xiàn)不出國門，就能夠與全球幾乎同步獲得前沿的創(chuàng)新治療方案。為滿足腫瘤患者的臨床治療急需，樂城先行區(qū)更進一步釋放制度創(chuàng)新優(yōu)勢，與醫(yī)療、醫(yī)藥合作伙伴共同攜手，盡一切可能優(yōu)化創(chuàng)新藥物落地樂城的工作流程與服務，切實將‘先行先試'轉(zhuǎn)化為腫瘤患者獲得前沿治療的速度優(yōu)勢、治療優(yōu)勢，讓更多的腫瘤患者獲得來自‘希望之城'的希望與溫暖。"
海南省藥品監(jiān)督管理局黨組成員、副局長黎運達表示："為腫瘤患者臨床治療急需加速實現(xiàn)藥物可及，不僅是患者的健康所系，更是從政府到醫(yī)療、醫(yī)藥所有相關方的職責所在。海南省藥品監(jiān)督管理局以高水平監(jiān)管護航先行區(qū)高質(zhì)量發(fā)展為己任。我們不僅與各方緊密配合，做好特需藥物審批管理服務，將患者等待時間降至最低，同時也在與相關部門積極籌備對創(chuàng)新藥物的真實世界研究，以期將更具臨床價值的創(chuàng)新藥物加速惠及更多患者。"
海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局黨委書記、局長范斌指出："近年來，樂城先行區(qū)發(fā)展迅速，優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源加速集聚，醫(yī)療服務能力持續(xù)提升。省衛(wèi)健委、省藥監(jiān)局等多部門緊密配合，助力‘先行區(qū)'制度集成創(chuàng)新，有效打通政策落地、創(chuàng)新落地的關鍵環(huán)節(jié)。相信樂城先行區(qū)的高質(zhì)量發(fā)展，不僅將持續(xù)賦能區(qū)域醫(yī)療中心建設，而且將更好地發(fā)揮國家藥械審評審批制度改革‘試驗田'的作用，不斷滿足人民群眾對醫(yī)療服務的多樣化需求。"
"對于癌癥患者，特別是膠質(zhì)瘤患者而言，時間極為寶貴，前沿治療方案的加速可及，無疑將為患者及家庭帶來更多獲益。"四川大學華西樂城醫(yī)院劉毅院長表示："非常高興此次迎來Vorasidenib首張?zhí)幏铰涞兀瑸閲鴥?nèi)膠質(zhì)瘤患者帶來了全新治療選擇。作為醫(yī)務工作者，我們期待未來與各方協(xié)作，共同推動膠質(zhì)瘤領域進步，以患者為中心提供更好的醫(yī)療健康服務。借助樂城先行區(qū)‘先行先試'的政策優(yōu)勢，華西醫(yī)院整合先進的診療設備與技術創(chuàng)新優(yōu)勢，打造高水平前沿醫(yī)療技術創(chuàng)新應用平臺、高水平的臨床科研成果快速轉(zhuǎn)化平臺，專注推動包括膠質(zhì)瘤在內(nèi)的腫瘤領域治療突破。"
與此同時，旨在評估Vorasidenib在中國人群中應用的安全性和有效性的真實世界研究即將在博鰲樂城同步開展。真實世界研究使用真實世界數(shù)據(jù)，在中國本土的醫(yī)療環(huán)境中進行，更貼近中國患者的實際情況，更具有代表性，研究結(jié)果更具參考價值。真實世界研究憑借其靈活的入組標準和創(chuàng)新性設計，能夠更快地獲得研究結(jié)果。尤其是在樂城先行區(qū)"先行先試"政策的支持下，對Vorasidenib開展真實世界研究，為加速藥物獲批上市提供更多依據(jù)和參照，讓中國患者更快地受益于該款創(chuàng)新藥物。
海南樂城真實世界研究院副院長姚晨介紹："真實世界研究是國家藥品監(jiān)管科學行動計劃的重要組成部分，也是海南自貿(mào)港的重大制度創(chuàng)新之一。此次即將在博鰲樂城開展的Vorasidenib真實世界研究，不僅可以為其臨床使用提供進一步的循證醫(yī)學證據(jù)支持，協(xié)助解決臨床治療難點，而且能夠推動創(chuàng)新藥物加速在國內(nèi)上市，為中國藥械審評貢獻實踐經(jīng)驗，從而造福廣大IDH突變型彌漫性腦膠質(zhì)瘤患者。"
[1] 中國抗癌協(xié)會腦膠質(zhì)瘤整合診治指南（2022精簡版）Chin J Clin Oncol 2022. Vol. 49. No. 16. |
[2] Wang X,et al. Cell Death and Disease. 2021 Mar 19;12(4):299. |
