北京2026年5月29日 /美通社/ -- 2026年05月28日，北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱"諾思蘭德"）宣布，其自主研發(fā)的治療用生物制品1類創(chuàng)新藥塞多明基注射液（商品名：華索靈®）正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市。該藥是中國(guó)首個(gè)且目前唯一*獲批促血管新生的基因治療藥物，為中國(guó)不適合接受血運(yùn)重建手術(shù)或手術(shù)效果欠佳的嚴(yán)重下肢缺血（CLI）患者提供了全新的治療方案，標(biāo)志著我國(guó)CLI治療領(lǐng)域正式邁入基因治療新時(shí)代。
嚴(yán)重下肢缺血（CLI）是外周動(dòng)脈疾病最嚴(yán)重的表現(xiàn)形式，表現(xiàn)為靜息痛、組織缺損或壞疽，具有高截肢率和高死亡率的雙重威脅。約5%~20%的CLI患者因身體條件而無(wú)法接受手術(shù)或介入治療，被稱為"無(wú)手術(shù)機(jī)會(huì)"患者。這部分患者一年內(nèi)面臨極高的大截肢和死亡風(fēng)險(xiǎn)，臨床亟須新的治療策略[1],[2]。
塞多明基注射液采用"治療性血管生成"策略，通過(guò)局部肌肉注射，將重組人肝細(xì)胞生長(zhǎng)因子（HGF）基因?qū)肴毖课坏墓趋兰〖?xì)胞，使其持續(xù)、高效地分泌HGF兩種活性異構(gòu)體，通過(guò)激活HGF/c-MET信號(hào)通路，誘導(dǎo)缺血部位血管新生并促進(jìn)側(cè)支循環(huán)重建，改善肢體遠(yuǎn)端血流供應(yīng)[3]。
塞多明基注射液獲批基于一項(xiàng)名為HOPE CLTI-2的關(guān)鍵性Ⅲ期臨床研究的積極結(jié)果。該研究由北京協(xié)和醫(yī)院牽頭，在全國(guó)23家研究中心開展，于2019年6月至2022年4月期間共納入242例經(jīng)臨床評(píng)估為"不適合行血運(yùn)重建手術(shù)或術(shù)后效果欠佳"的CLI患者（Rutherford 5級(jí)）。相較于安慰劑組，接受塞多明基治療的患者在治療180 天時(shí)，潰瘍完全愈合率及有效率顯著提升，截肢風(fēng)險(xiǎn)亦顯著降低。在不同病因（動(dòng)脈硬化閉塞癥、血栓閉塞性脈管炎）及合并糖尿病的患者亞組人群中，均觀察到了一致的治療獲益趨勢(shì)。在安全性方面，塞多明基組報(bào)告的不良反應(yīng)均為輕度至中度，以注射部位反應(yīng)為主，發(fā)生率與安慰劑組相當(dāng)或更低。上述結(jié)果已于2025年在權(quán)威期刊《Molecular Therapy》上發(fā)表。
北京協(xié)和醫(yī)院鄭曰宏教授表示："HOPE CLTI-2研究的成功驗(yàn)證了'治療性血管生成策略'的可行性。對(duì)'無(wú)手術(shù)機(jī)會(huì)'患者，塞多明基注射液提供了全新的治療策略。該藥物在促進(jìn)潰瘍愈合和降低截肢風(fēng)險(xiǎn)方面取得了令人鼓舞的積極表現(xiàn)，為CLI治療帶來(lái)了新的思路。作為中國(guó)原研基因治療藥物，塞多明基注射液的成功獲批，是我國(guó)基因治療領(lǐng)域自主創(chuàng)新的重要里程碑，為臨床實(shí)踐注入了新的活力。"
北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司董事長(zhǎng)許松山先生表示："華索靈®的獲批是公司創(chuàng)新戰(zhàn)略的重要里程碑。我們攻克了基因轉(zhuǎn)染效率、局部精準(zhǔn)給藥、規(guī)模化生產(chǎn)等一系列技術(shù)難題。作為中國(guó)首個(gè)獲批的CLI基因治療藥物，華索靈®的獲批標(biāo)志著我國(guó)基因治療從遺傳性疾病向常見慢性疾病領(lǐng)域的延伸邁出了重要一步。未來(lái)，諾思蘭德將繼續(xù)深耕基因治療領(lǐng)域，推動(dòng)更多創(chuàng)新藥物的研發(fā)，為中國(guó)醫(yī)藥事業(yè)的發(fā)展貢獻(xiàn)更多的力量。"
華索靈®的獲批具有多重戰(zhàn)略意義。在臨床層面，填補(bǔ)了CLI基因治療領(lǐng)域的空白，推動(dòng)了CLI治療從傳統(tǒng)對(duì)癥治療向?qū)σ蛑委煹姆妒睫D(zhuǎn)變。在患者層面，能顯著降低截肢風(fēng)險(xiǎn)，提高生活質(zhì)量，減少醫(yī)療支出，具有重要的社會(huì)價(jià)值。在產(chǎn)業(yè)層面，展示了我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)具備了從基因載體設(shè)計(jì)、規(guī)模化生產(chǎn)到臨床轉(zhuǎn)化的全鏈條完整能力。為我國(guó)基因治療在心血管疾病、神經(jīng)退行性疾病等更多領(lǐng)域的應(yīng)用奠定了基礎(chǔ)，將推動(dòng)我國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。
關(guān)于華索靈®
華索靈®是一款基因治療藥物，劑型為注射液。本品用于治療不適合血運(yùn)重建手術(shù)或手術(shù)效果不佳的嚴(yán)重下肢缺血（下肢動(dòng)脈硬化閉塞癥、血栓閉塞性脈管炎和糖尿病下肢缺血等）導(dǎo)致的肢體潰瘍。該藥物為局部肌肉注射，推薦療程為每2周給藥1次，共給藥3次，每次劑量為8mg。注射前需通過(guò)血管影像學(xué)檢查識(shí)別病變部位，由醫(yī)生根據(jù)解剖學(xué)特征規(guī)劃注射區(qū)域與位點(diǎn)，將配制后的藥液精準(zhǔn)注射于肌肉組織內(nèi)。藥物儲(chǔ)存條件為-25~-15℃，避光保存，有效期24個(gè)月。
關(guān)于諾思蘭德
北京諾思蘭德生物技術(shù)股份有限公司是一家專業(yè)從事基因治療藥物、重組蛋白質(zhì)類藥物和眼科用藥物研發(fā)、生產(chǎn)及銷售的創(chuàng)新型生物制藥企業(yè)。公司秉承"創(chuàng)造價(jià)值 服務(wù)健康"的理念，致力于開發(fā)具有全球競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新藥物，致力于成為中國(guó)基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，為中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進(jìn)步及人類健康做出積極的貢獻(xiàn)。
*截至 2026 年 05月，經(jīng)檢索國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）公示的上市藥品信息，塞多明基注射液為中國(guó)境內(nèi)唯一獲批用于 CLI 促血管新生治療的基因藥物。
塞多明基注射液為處方藥，請(qǐng)憑醫(yī)師處方購(gòu)買和使用。具體適應(yīng)癥、用法用量、不良反應(yīng)及禁忌請(qǐng)?jiān)斠妵?guó)家藥監(jiān)局核準(zhǔn)的藥品說(shuō)明書。本文僅為藥品獲批信息參考，不構(gòu)成任何藥品推廣、推薦或用藥指導(dǎo)，藥品使用請(qǐng)嚴(yán)格遵醫(yī)囑，詳細(xì)信息請(qǐng)參閱國(guó)家藥監(jiān)局核準(zhǔn)的藥品說(shuō)明書。
參考文獻(xiàn)
1. Ghare MI, Parikh SA. No-option critical limb ischemia: a review of current and future therapies. J Crit Limb Ischemia. 2021;1(3):E85-E92.
2. Lipsky BA, Berendt AR, Cornia PB, et al. 2012 Infectious Diseases Society of America clinical practice guideline for the diagnosis and treatment of diabetic foot infections. Clin Infect Dis. 2012;54(12):e132-e173.
3. Xiao D, Liu CW, Zheng YH, et al. Seltoplasmid promotes ulcer healing vs placebo for patients with CLTI: insights from the HOPE CLTI-2 trial. Mol Ther. 2025. doi:10.1016/j.ymthe.2025.04.009
