- 數據顯示口服FASN抑制劑ASC40顯著降低肝臟脂肪含量，應答率達50%
- 與美國隊列觀察到的肝臟炎癥生物標志物改善結果一致
中國上海和加州圣馬特奧2021年3月9日 /美通社/ -- 歌禮制藥有限公司（香港聯交所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限公司與Sagimet Biosciences Inc.（以下簡稱Sagimet），今日聯合宣布，脂肪酸合成酶（Fatty Acid Synthase, 簡稱FASN）抑制劑ASC40（國外代號為TVB-2640）在隨機、安慰劑對照2期臨床試驗的中國隊列中取得良好頂線數據（topline results）。口服、每日一次的ASC40有望成為治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的藥物。初步數據顯示，ASC40顯著降低肝臟脂肪含量（該試驗的主要療效終點），應答率達50%（患者肝臟脂肪含量降低≥30%的比例）。受試者的丙氨酸氨基轉移酶（ALT，一種與炎癥相關的肝臟酶）也表現出顯著改善。中國隊列數據與2020年11月發表于美國肝病研究協會（AASLD）肝病會議上的美國隊列數據結果一致。
杭州師范大學附屬醫院副院長、中華醫學會肝臟病學分會脂肪肝與酒精肝學組副組長、ASC40（TVB-2640）2期臨床試驗中國隊列的主要研究者施軍平教授表示：“非常高興中國大陸首個非酒精性脂肪性肝炎2期臨床試驗如期完成并取得積極結果；基于2期臨床試驗的良好數據，我們已確定ASC40非酒精性脂肪性肝炎中國2b/3期臨床試驗劑量。”
該2期臨床試驗中國隊列評估了ASC40片劑在30名非酒精性脂肪性肝炎患者中口服、每日一次50mg、連續給藥12周的安全性和有效性。受試者滿足肝臟脂肪含量≥8%（由MRI-PDFF測定）的基線要求，且通過肝臟活檢明確有肝纖維化F1至F3或代謝綜合征的特征。該研究顯示，ASC40組肝臟脂肪含量減少28.2%，安慰劑組肝臟脂肪含量減少11.1%。而且，ASC40組患者的丙氨酸氨基轉移酶（ALT）降幅高達29.8%（即12周療程結束時較基線平均下降33U/L），與安慰劑組相比具有顯著的統計學意義（p=0.0499 ），顯示肝臟炎癥程度的降低。63%的ASC40組患者的丙氨酸氨基轉移酶（ALT）下降17U/L或更多，既往研究顯示丙氨酸氨基轉移酶（ALT）下降17U/L與非酒精性脂肪性肝炎患者肝臟活檢結果改善相關聯。
ASC40耐受性良好，無嚴重不良事件發生。所有和治療相關的不良事件均為1級或2級，血清甘油三酯變化無統計學差異。
“ASC40非酒精性脂肪性肝炎2期臨床試驗中國隊列的完成證明了甘萊和合作伙伴Sagimet具有卓越的執行力，”歌禮創始人、董事長兼首席執行官吳勁梓博士說，“為我們全速推進甘萊所有的非酒精性脂肪性肝炎臨床項目提供了寶貴的經驗和知識。”
