德國(guó)殷格翰2021年5月27日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰近日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予BI 425809突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療與精神分裂癥相關(guān)的認(rèn)知障礙（CIAS）。公司還宣布計(jì)劃啟動(dòng)創(chuàng)新的III期CONNEX臨床試驗(yàn)計(jì)劃，旨在評(píng)估BI 425809在改善成人精神分裂癥患者認(rèn)知方面的安全性和療效。BI 425809是一款新型的甘氨酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白1（Gly-T1）抑制劑，是勃林格殷格翰精神健康研究計(jì)劃的重要組成部分。
這項(xiàng)突破性療法認(rèn)定以及III期臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)均基于II 期1346.9臨床試驗(yàn)的結(jié)果。研究表明，BI 425809可以改善成人精神分裂癥患者的認(rèn)知功能。認(rèn)知功能關(guān)乎人類的許多日常活動(dòng)。認(rèn)知功能受損是精神分裂癥患者的主要負(fù)擔(dān)，目前尚無治療CIAS2的藥物獲批上市。
勃林格殷格翰中樞神經(jīng)系統(tǒng)、視網(wǎng)膜病變和新興領(lǐng)域負(fù)責(zé)人Vikas Mohan Sharma博士表示：“認(rèn)知關(guān)乎解決問題、記憶力和注意力等日常生活的基本方面。因此，尋找應(yīng)對(duì)認(rèn)知障礙的解決方案是勃林格殷格翰精神健康研究的關(guān)鍵領(lǐng)域。這項(xiàng)突破性療法認(rèn)定進(jìn)一步突出了精神分裂癥患者對(duì)新療法的迫切需求。通過將傳統(tǒng)療法與創(chuàng)新技術(shù)相結(jié)合，我們正在開發(fā)靶向療法，將有助于減輕精神健康問題的負(fù)擔(dān)，使患者能夠與他們的生活、親人和社會(huì)建立更有意義的聯(lián)系。”
FDA突破性療法認(rèn)定流程旨在加快針對(duì)嚴(yán)重或威脅生命的疾病的藥物開發(fā)和審評(píng)，前提是初步臨床證據(jù)表明該療法有望在一個(gè)或多個(gè)具有臨床意義的終點(diǎn)上顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法。
CONNEX臨床試驗(yàn)計(jì)劃將采用Aural Analytics提供的特定疾病語(yǔ)言生物標(biāo)志物技術(shù)，該技術(shù)將無縫嵌入VeraSci的通路平臺(tái)，使得研究者在常規(guī)臨床結(jié)果指標(biāo)以外更全面地了解試驗(yàn)參與者的認(rèn)知情況。如需了解有關(guān)該研究的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.clinicaltrials.gov，項(xiàng)目編號(hào)為NCT04860830。
VeraSci首席執(zhí)行官Rich Keefe博士表示：“VeraSci很高興能夠參加這項(xiàng)針對(duì)CIAS的具有里程碑意義的創(chuàng)新試驗(yàn)。面對(duì)這種難以治療的疾病，創(chuàng)新解決方案對(duì)取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展至關(guān)重要。我們相信，這項(xiàng)研究將使我們?cè)谶@個(gè)領(lǐng)域向前邁出重要一步。”
Aural Analytics聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Daniel Jones表示：“采取干預(yù)措施來改善患者的生活，這是我們與勃林格殷格翰及VeraSci合作開展這個(gè)同類首創(chuàng)研究的重要推動(dòng)力。精神分裂癥的一些癥狀是由認(rèn)知和情感過程產(chǎn)生的，并可以通過語(yǔ)言輸出的中斷來識(shí)別。使用創(chuàng)新的語(yǔ)言分析技術(shù)有望幫助客觀地評(píng)估這些中斷帶來的后果。”
作為CONNEX整體臨床試驗(yàn)計(jì)劃的一部分，勃林格殷格翰還將使用VeraSci公司的虛擬現(xiàn)實(shí)功能能力評(píng)估測(cè)試(VRFCAT)作為關(guān)鍵次要終點(diǎn)。VRFCAT能夠檢測(cè)出患者日常生活功能的顯著改善，助力臨床試驗(yàn)獲得更準(zhǔn)確的結(jié)果。VRFCAT已被納入FDA臨床結(jié)局評(píng)估資格計(jì)劃。它可以在現(xiàn)實(shí)及互動(dòng)的環(huán)境下模擬工具性日常生活活動(dòng)（iADL），并展示出對(duì)基本功能能力不足的敏感性。
今年三月，BI425809 用于治療精神分裂癥患者認(rèn)知障礙III期臨床試驗(yàn)獲得了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心批準(zhǔn)，這也是目前首個(gè)在中國(guó)獲批用于該疾病領(lǐng)域的III期國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)。
